“三清有没有兴趣做氯巴占的仿制药?”

    卫康听到这个问题,不由一愣,他手指轻敲桌面,沉吟道“仿制药能做,但做不做则是一个很复杂的问题,三清一贯是倾向于从本质上解决问题,达到治疗效果。”

    “这关系到公司的战略决策,我无法马上回答你。但我可以说,如果三清要做仿制药,不仅仅是氯巴占,而是它所代表的一系列罕见病药物。”

    简练云又惊又喜,不知道该说什么好“卫康,如果真这样的话,就太好了。我替患者们谢谢你!”

    卫康让她等待消息,就挂断了电话。

    他搜索起有关这件事的新闻来,现在网上已经讨论得热火朝天,两万多名患儿家属联合起来发表了一封《如何让我们的孩子活下去?》的联名信,希望能合法购买到氯巴占,瞬间在网上疯传,联合陈萍的跳楼事件,感动了无数网友。

    联名信中写道“在《我不是药神》的结尾中,主人公程勇被减刑释放,出来后得知了一个消息,让他因为购药入狱的药品,已经纳入了医保,再也不会有人面对吃不到药的难题了。希望不远的将来,我们的孩子也可以放心吃上正规渠道的氯巴占!”

    这简直是另一个版本的《我不是药神》,只不过诉说的是另一种药物——氯巴占。

    氯巴占是一款从世纪初开始,就用来治疗罕见病的广谱抗癫痫发作药物,在儿科癫痫治疗中非常受欢迎,因为在所有的相似药物中,它的副作用算小的。

    当人类脑部的兴奋性神经递质增加,或是抑制性神经递质减少时,癫痫就会发作。而氯巴占属于苯二氮卓类药物,服用后可以增加脑部抑制性神经递质,使其与兴奋性神经递质产生平衡,避免癫痫发作。

    癫痫的持续发作,不仅对患者脑部有永久性的损害,更有导致患者窒息死亡的风险。一旦停药,每一次发作都会对孩子造成伤害,更会造成永久性大脑损伤,使得患儿过早离世。

    其实,几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发,但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。

    这并不是孤例,长期以来,国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展,一直都处于停滞状态。有数据显示,国内罕见病群体人数约为万人,很多患者是未经治疗的,且处于无药可用的状况。

    罕见病,又称“孤儿病”,指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(who)的定义,罕见病为患病人数占总人口的‰-‰的疾病。

    常见的罕见病有,白化病,多发性硬化症,肢端肥大症,特发性肺动脉高压病,苯酮尿症,线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高,制药企业基于经济效益的考量,对罕见病药物研发并不积极。

    以鹰国为例,年以前上市的孤儿药品种只有种,为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用,鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》,也是世界首部孤儿药法案。

    药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠,包括研发经费的政府支持,免除新药申请费,药物营销申请费,审批快速通道,科研基金申请优先考虑,税收优惠和年市场独占权。同时,在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。

    孤儿药法案颁布后,三十多年时间,fda共颁发了个孤儿药资格,最终获批的药物数量为个。

    鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用,世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。

    随着科技的发展,基因疗法、sira、免疫疗法等新型治疗手段的出现,对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用,目前全球约有个罕见病药物项目正在进行中。最近五年,fda共批准种孤儿药,一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。

    年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可,批准了种孤儿药上市。同时,随着制药工业水平的不断提升,一些本土企业开始涉足罕见病领域,进入早期探索阶段。

    但是,国内罕见病的药物研发依然困难重重,不但研发和临床应用难度高,最重要的原因,则是罕见病的药物价格高,受众少。

    由于罕见病患者人数少,即便企业瞄准的是填补临床需求的空白,而非盈利,但为了收回成本,药物必然价格高昂。

    例如,诺华的芬戈莫德,一款治疗多发性硬化症的药物,在国内售价为元盒,全球范围看尽管这个定价已不算高,但是很多家庭依然无法承受。

    年,脊髓性肌萎缩症的zolgesa的基因疗法的药物在鹰国批准上市,售价万美元(约万人民币),堪称史上最贵药,更是普通民众无法企及的。

    这些价格昂贵的原研药由于专利原因,在国内无法进行仿制,但是很多罕见病的药物早已专利到期,但目前也没有国内企业进行抢仿申报。

    药企不愿意仿制罕见病药物背后原因众多,无非就是技术难,成本高,市场不大,换言之,回报十分不理想。

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